Người phụ nữ Alabama hồi phục sau ca ghép thận lợn chỉnh sửa gen

0
127
Người nhận thận lợn Towana Looney được Bác sĩ Robert Montgomery của NYU Langone Health đến thăm vào ngày 10 tháng 12 năm 2024 tại Thành phố New York. Shelby Lum / AP

Một phụ nữ 53 tuổi ở Alabama hiện đã thoát khỏi tình trạng phải chạy thận nhiều năm sau khi được  ghép thận lợn vào tháng trước.

Towana Looney, người đang hồi phục sau ca phẫu thuật, là người Mỹ thứ năm được cấy ghép nội tạng lợn chỉnh sửa gen  — và đáng chú ý là cô ấy không bị bệnh nặng như những người được cấy ghép trước đó , những người đã tử vong trong vòng hai tháng sau khi được ghép thận hoặc tim lợn.

“Nó giống như một khởi đầu mới”, Looney nói với The Associated Press. Ngay lập tức, “năng lượng mà tôi có thật tuyệt vời. Có một quả thận hoạt động — và cảm nhận được nó — thật không thể tin được”.

Ca phẫu thuật của Looney đánh dấu một bước quan trọng khi các nhà khoa học chuẩn bị cho các nghiên cứu chính thức về phương pháp cấy ghép dị loài – sử dụng nội tạng động vật để cấy ghép – dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào năm tới, Tiến sĩ Robert Montgomery thuộc NYU Langone Health, người chỉ đạo quy trình thử nghiệm cao này, cho biết.

Hơn 100.000 người nằm trong danh sách ghép tạng của Hoa Kỳ, hầu hết trong số họ cần một quả thận. Hàng ngàn người chết trong khi chờ đợi và nhiều người khác cần ghép tạng không bao giờ đủ điều kiện. Bây giờ, để tìm kiếm nguồn cung thay thế, các nhà khoa học đang biến đổi gen lợn để các cơ quan của chúng giống với con người hơn.

Tiến sĩ Jon LaPook, phóng viên y khoa trưởng của CBS News, đồng thời là giáo sư y khoa tại NYU Langone, cho biết nghiên cứu này đã được thực hiện trong nhiều thập kỷ và có thể giúp ích cho nhiều người khác đang cần nội tạng.

“Chỉ trong năm ngoái, chúng ta đã có những ca cấy ghép dị chủng, nghĩa là bạn có một cơ quan động vật và nó sẽ được cấy vào người”, LaPook nói trên  “CBS Mornings Plus” hôm thứ Ba. “Điều thú vị ở đây là những gì họ đã làm là họ đã chỉnh sửa gen. Vì vậy, có khoảng 10 lần chỉnh sửa gen khiến thận lợn tương thích hơn với con người. Họ đã đưa nó vào và nó đang hoạt động”.

Looney đang hồi phục tốt sau ca ghép thận, được công bố vào thứ Ba. Cô đã được xuất viện chỉ 11 ngày sau ca phẫu thuật để tiếp tục hồi phục tại một căn hộ gần đó mặc dù đã nhập viện tạm thời vào tuần này trong khi thuốc của cô được điều chỉnh. Các bác sĩ dự kiến ​​cô sẽ trở về nhà ở Alabama trong ba tháng. Nếu thận lợn bị hỏng, cô có thể bắt đầu chạy thận nhân tạo lại.

Tiến sĩ Jayme Locke, bác sĩ phẫu thuật ban đầu của Looney, người đã xin phép Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cho ca ghép tạng vào ngày 25 tháng 11, chia sẻ với AP rằng: “Thật phi thường khi thấy hy vọng được khôi phục cho cô và gia đình cô”. 

Nhu cầu về thận của Looney xuất phát từ một hành trình dài về sức khỏe. Năm 1999, Looney đã hiến tặng một quả thận cho mẹ mình, nhưng một biến chứng trong quá trình mang thai đã gây ra tình trạng huyết áp cao làm hỏng quả thận còn lại của cô, cuối cùng đã bị suy. Rất hiếm khi người hiến tặng còn sống bị suy thận mặc dù những người bị suy thận sẽ được ưu tiên hơn trong danh sách ghép thận.

Nhưng Looney không thể tìm được người phù hợp – cô ấy đã phát triển các kháng thể được chuẩn bị bất thường để tấn công thận của người khác. Các xét nghiệm cho thấy cô ấy sẽ từ chối mọi người hiến thận.

“Cô ấy đã phải chạy thận nhân tạo trong tám năm qua, nằm trong danh sách ghép thận trong bảy năm, nhưng cô ấy có một số kháng thể bất thường khiến cô ấy không phải là ứng cử viên phù hợp cho 99,99% số người hiến thận tiềm năng”, LaPook giải thích. 

Sau đó, Looney nghe nói về nghiên cứu thận lợn tại Đại học Alabama ở Birmingham  và nói với Locke, khi đó là bác sĩ phẫu thuật ghép tạng của UAB, rằng cô ấy muốn thử một lần. Vào tháng 4 năm 2023, Locke đã nộp đơn xin FDA xin một thí nghiệm khẩn cấp, theo các quy tắc dành cho những người như Looney không còn lựa chọn nào khác.

FDA đã không đồng ý ngay lập tức. Thay vào đó, ca ghép thận lợn chỉnh sửa gen đầu tiên trên thế giới đã được thực hiện cho hai bệnh nhân ốm yếu hơn vào mùa xuân năm ngoái, tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và NYU. Cả hai đều mắc bệnh tim nghiêm trọng. Bệnh nhân Boston đã hồi phục đủ để có thể ở nhà khoảng một tháng trước khi qua đời vì ngừng tim đột ngột được cho là không liên quan đến thận lợn. Bệnh nhân của NYU bị biến chứng tim khiến thận lợn của cô bị tổn thương, buộc phải cắt bỏ và sau đó cô đã qua đời.

Những kết quả đáng thất vọng đó không làm nản lòng Looney, người bắt đầu cảm thấy tệ hơn khi chạy thận nhân tạo nhưng Locke cho biết, cô không mắc bệnh tim hoặc các biến chứng khác. FDA cuối cùng đã cho phép cô được ghép tạng tại NYU, nơi Locke hợp tác với Montgomery.

Looney cho biết ngay cả khi cơ quan mới của cô ấy bị hỏng, các bác sĩ vẫn có thể học hỏi từ đó: “Bạn không biết nó có hoạt động hay không cho đến khi bạn thử”.

Revivicor có trụ sở tại Blacksburg, Virginia đã cung cấp cho Looney quả thận mới từ một con lợn với 10 biến đổi gen. Ngay sau khi Montgomery khâu nó vào đúng vị trí, quả thận chuyển sang màu hồng khỏe mạnh và bắt đầu sản xuất nước tiểu.

Looney ban đầu được xuất viện vào ngày 6 tháng 12, đeo máy theo dõi huyết áp, nhịp tim và các chức năng cơ thể khác và quay lại bệnh viện để kiểm tra hàng ngày trước khi nhập viện lại để dùng thuốc. Các bác sĩ kiểm tra xét nghiệm máu và các xét nghiệm khác của cô, so sánh chúng với các nghiên cứu trước đây trên động vật và một số người  với hy vọng phát hiện ra cảnh báo sớm nếu có vấn đề xảy ra.

“Nhiều thứ chúng ta đang thấy là lần đầu tiên chúng ta được chứng kiến”, Montgomery nói.

Trong chuyến thăm Locke tuần trước, người hiện đang làm việc cho chính phủ liên bang, Looney đã ôm bác sĩ lâu năm của mình và nói: “Cảm ơn bác sĩ đã không từ bỏ tôi”.

“Không bao giờ,” Locke đáp.

Ny (Theo NY Post)